EUROPA
PRESS
22 octubre
2019
Biogen resucita su
medicamento contra Alzheimer tras observar que redujo el declive clínico en
pacientes
Biogen ha anunciado
que planea solicitar a la Agencia Norteamericana del Medicamento (FDA, por sus
siglas en inglés) una solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA)
productos biológicos a principios de 2020 para aducanumab
para la enfermedad de Alzheimer, en base a un nuevo análisis de un conjunto de
datos, tras observar que redujo el declive clínico en pacientes con enfermedad
temprana.
Esta decisión se produce después de que el pasado marzo
anunciara la suspensión del ensayo clínico de aducanumab,
fármaco que estaba desarrollando en colaboración con la japonesa Eisai. Sin embargo, este martes informaba de su intención
de ofrecer aducanumab a pacientes elegibles
previamente inscritos en estudios clínicos.
Los pacientes que recibieron aducanumab
experimentaron beneficios significativos en las medidas de cognición y función,
como la memoria, la orientación y el lenguaje. Los pacientes también
experimentaron beneficios en las actividades de la vida diaria, como realizar
finanzas personales, realizar tareas domésticas como limpiar, comprar y lavar
la ropa, y viajar de forma independiente fuera del hogar.
Los resultados positivos de este nuevo análisis fueron
impulsados principalmente por una mayor exposición de los pacientes a dosis más
altas de aducanumab. Y la decisión de presentar la
solicitud se basa en un nuevo análisis, concretamente del mayor conjunto de
datos obtenidos en los estudios clínicos de Fase 3 que se suspendieron en marzo
de 2019, después de un análisis de futilidad.
Este nuevo análisis incluye datos adicionales que estuvieron
disponibles después de suspenderse los estudios, y muestran que aducanumab es farmacológica y clínicamente activo según lo
determinado por los efectos dependientes de la dosis en la reducción de amiloide cerebral y en la reducción del deterioro clínico,
según lo evaluado por el pre de criterio de
valoración primario específico de suma de cuadros de suma de cuadros (CDR-SB).
Además, en ambos estudios, el perfil de seguridad y tolerabilidad de aducanumab fue consistente con estudios previos de aducanumab.
De aprobarse, señala la compañía en un comunicado, "aducanumab se convertiría en la primera terapia para
reducir el declive clínico de la enfermedad de Alzheimer y también sería la
primera terapia en demostrar que eliminar la beta amiloide
dio como resultado mejores resultados clínicos".
"Con una enfermedad tan devastadora que afecta a
decenas de millones en todo el mundo, el anuncio de hoy es realmente alentador
en la lucha contra el Alzheimer. Este es el resultado de una investigación
innovadora y es un testimonio de la firme determinación de Biogen
de seguir la ciencia y hacer lo correcto para los pacientes. Tenemos la
esperanza de ofrecer a los pacientes la primera terapia para reducir el declive
clínico de la enfermedad de Alzheimer y la posible implicación de estos
resultados para enfoques similares dirigidos a la beta amiloide",
ha señalado Michel Vounatsos, director ejecutivo de Biogen.
Resultados de los
estudios
Los estudios EMERGE (1.638 pacientes) y ENGAGE (1.647
pacientes) fueron estudios de fase 3 multicéntricos, aleatorizados,
doble ciego, controlados con placebo, de grupos paralelos diseñados para
evaluar la eficacia y seguridad de dos regímenes de dosificación de aducanumab. Estos estudios se suspendieron el 21 de marzo
de 2019, siguiendo los resultados de un análisis de futilidad preespecificado que se basó en un conjunto de datos
anterior y más pequeño.
El análisis de futilidad se basó en los datos disponibles al
26 de diciembre de 2018, de 1.748 pacientes que tuvieron la oportunidad de
completar el período de estudio de 18 meses y predijeron que era poco probable
que ambos estudios alcanzaran su punto final primario al finalizar. Los
análisis de futilidad son comunes en grandes estudios clínicos y utilizan
modelos estadísticos para intentar predecir el resultado de los estudios en
función de una serie de supuestos y criterios previamente especificados.
Tras la interrupción de EMERGE y ENGAGE, se obtuvieron datos
adicionales de estos estudios, lo que resultó en un conjunto de datos más
amplio, que incluyó un total de 3.285 pacientes, 2.066 de los cuales tuvieron
la oportunidad de completar los 18 meses completos de tratamiento. Un nuevo
análisis extenso de este conjunto de datos más grande mostró un resultado
diferente al resultado predicho por el análisis de futilidad.
Específicamente, el nuevo análisis de este conjunto de datos
más grande mostró que EMERGE es estadísticamente significativo en el punto
final primario preespecificado. Biogen
cree que los datos de un subconjunto de ENGAGE respaldan los hallazgos de
EMERGE, aunque ENGAGE no alcanzó su objetivo principal. Biogen
consultó con asesores externos y la FDA sobre estos diferentes resultados y sus
implicaciones.
"Este gran conjunto de datos representa la primera vez
que un estudio de Fase 3 ha demostrado que la eliminación de beta amiloidea
agregada puede reducir el deterioro clínico de la enfermedad de Alzheimer,
proporcionando una nueva esperanza para la comunidad médica, los pacientes y
sus familias", han señalado en el comunicado de la compañía, los doctores
Anton Porsteinsson , William B. y Sheila Konar, profesor
de Psiquiatría, Neurología y Neurociencia, director del Programa de Atención,
Investigación y Educación sobre la Enfermedad de Alzheimer de la Universidad de
Rochester (AD-CARE) e investigador principal.
Según las conversaciones con la FDA, la compañía planea
presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) a principios
de 2020 y continuará el diálogo con las autoridades reguladoras en los mercados
internacionales, incluidos Europa y Japón. La presentación de BLA incluirá
datos de los estudios de Fase 1 / 1b, así como el conjunto completo de datos de
los estudios de Fase 3.